Fenilketonüri hastaları için yeni ilaç Türkiye’den

09 Ağustos 2017 Çarşamba - 12:05 | Son Güncelleme : 09 08 2017 - 12:05

Yerli ilaç firması TRPharm, Fenilketonüri başta olmak üzere bazı nadir hastalıkların tedavisi için Türkiye’den 25 ülkeye ilaç ihraç edecek.


Türkiye merkezli bölgesel bir ticari aktör olmak amacıyla AR-GE ve gelişmiş biyoteknolojik üretim kapasitesi yatırımlarıyla yenilikçi olmaya odaklanan TRPharm, Türkiye ve Ortadoğu'da üç yetim jenerik ilaç için İsviçre ilaç şirketi Dipharma ile bölgesel bir ticari, imalat işbirliği anlaşması imzaladı. 
İşbirliği ile nadir hastalıklar olarak tanımlanan Fenilketonüri (PKU), Gaucher ve Herediter Tirozinemi hastalığı için tedavi alternatifi sunulacak. 
 
Bu ürünler Türkiye, Körfez Arap Ülkeleri ve diğer Orta Doğu ülkelerinde TRPharm tarafından ruhsatlandırılmalarının ardından piyasaya verilecek. Taraflar, yetkili otoritelerden alınan onay ve gerekli işlemlerin yapılmasının ardından Türkiye’ye teknoloji transferi gerçekleştirecek.
 
FENİLKETONÜRI HASTALIĞI NEDİR?
 
Kalıtsal metabolik bir hastalık olan Fenilketonüri ile doğan çocuklar, fenilalanin amino asidini başka bir amino asit olan tirozine dönüştüremezler. Bu dönüşümü sağlayacak olan fenilalanin hidroksilaz enzimi bu hastalarda eksiktir. Fenilalanin diğer amino asitler gibi proteinin yapıtaşlarından biri. Fenilketonürili hastalarda besinlerle alınan ve tirozine dönüştürülemeyen fenilalanin, kanda ve diğer dokularda birikir. Biriken fenilalanin geri dönüşümsüz ve ilerleyici beyin hasarına neden olur. Türkiye fenilketonüri hastalığının en sık görüldüğü ülkeler arasında. Doğan her 3.000 - 4.500 çocuktan biri fenilketonürili. Oranın yüksek olmasının en önemli nedeni ise akraba evlilikleri.
 
GAUCHER HASTALIĞI NEDİR?
 
Gaucher hastalığı da nadir, kalıtımsal bir lizozomal depo hastalığı. Bazı tip lipidlerin (yağlı maddelerin) dalak, kemik iliği, karaciğer ve akciğerde, bazen de beyinde birikmesine sebep oluyor. Gaucher hastalığı olan insanlarda glukoserebrosidaz enziminde problem bulunuyor. Hastalığın ilerlemesinin şiddeti ve oranı doğrultusunda, ayrıca kişiden kişiye görülen farklılıklara da göre tedaviye karar veriliyor.
 
HEREDİTER TİROZİNEMİ HASTALIĞI NEDİR?
 
Herediter tirozinemi hastalığı ise otozomal resesif geçiş gösteren, tirozin aminoasit metabolizmasındaki enzim defektlerinden kaynaklanan, yenidoğan veya çocukluk döneminde tanı konan bir hastalık grubu. Tip I hipertirozinemide, diğer adı ile hepatorenal tirozinemide, fumaril asetoasetat hidroksilaz enzim defekti sonucu karaciğer, böbrek, sinir sistemi etkileniyor. Tip II hipertirozinemide, tirozin aminotransferaz enzim defekti ile göz ve cilt değişiklikleri görülüyor.
 
HASTALIKLAR NADİR, ETKİSİ FAZLA 
 
Yapılan işbirliği hakkındaki görüşlerini belirten TRPharm Genel Müdürü Mehmet Göker, “Nadir hastalıklar, en yenilikçi tedavileri mümkün olan en erişilebilir şekilde pazara sunmak açısından şirketimizin vizyonuyla daima uyumlu olmuştur. Bu ürünler çok ciddi hastalıklardan muzdarip olan hastaları tedavi etmek için geliştirilmiştir. Bu hastalıklardan etkilenen hasta sayısı nüfusun sadece küçük bir kısmını oluşturmasına rağmen, hastalığın; hastalar ve sevdikleri insanlar üzerindeki etkisi genellikle dramatiktir. Bu işbirliğinin, uzmanlaşmış ve maliyetli tedavilere daha uygun fiyatlı ilaç tedariği ile sağlık bütçelerini destekleyerek bölgede daha geniş bir hasta grubuna erişilmesini sağlayacağına inanıyoruz. Girişimimizin amacı; Türkiye’yi bölgesel bir üretim merkezi olarak konumlandırarak, Türkiye, Ortadoğu ve Kuzey Afrika için e yerel üretim kapasitelerini daha genişletmektir. Bu önemli görevde, ilaç sektöründe uzun zamandır tecrübeli olan Dipharma gibi değerli bir şirket ile ortaklık kurduğumuz için onur duyuyoruz” dedi.  (NTV)